干细胞是可以反复增殖的前体细胞。当处于恰当的触发条件时，他们具有独特的能力，可以发育成组成人体器官系统的不同类型的完全专门化细胞。

自然地，干细胞在人体发展的所有阶段都可以被找到。人体要确保在生长过程中适当的细胞构成，干细胞则发挥着重要作用，不断替换损坏或丢失的专门化细胞。

在分化过程中，单个干细胞（这里指多能干细胞）变得越来越专门化，同时他们可发展成的细胞类别会相应减少。

在研究、生产和开发过程中，我们用知识和经验来促使多能干细胞发展成为各类再生细胞疗法临床试验所需的不同细胞类型。

一些严重慢性疾病由特定类型细胞的缺失或功能失调所引起。多能干细胞则有可能通过替换缺失的细胞或功能失调的细胞，实现治疗效果。

近二十年来，我们一直致力于深入研究胰腺发育的生物学原理，并应用这些知识促使多能干细胞定向分化为分泌胰岛素的胰岛β细胞。我们的目标是让分化出的细胞替换Ι型糖尿病患者缺失的胰岛β细胞。

现阶段，我们已经将干细胞研究范围扩展到其他严重慢性病的治疗领域，希望在未来继续为更多的人提供治疗，改善患者生活。

我们的目标是培育出最优质的干细胞，并将其定向分化为某些专门化细胞——这两个步骤都需要尖端的技能和专业知识。

通过与加州大学旧金山分校（UCSF）的独家合作，我们正在开发符合《良好生产规范GMP》的人类胚胎干细胞系列（HESC），为我们各类再生医学治疗计划奠定良好基础。自2018年以来，来自加州大学旧金山分校的研究人员与诺和诺德公司的员工在加州大学旧金山分校的新GMP实验室并肩工作，致力于培养细胞系列，这一工作有望为干细胞疗法新生产质量标准树立新的标杆。

2019年6月，专注于干细胞生产和干细胞疗法的研发基地在加州弗里蒙特市正式成立。

基因组编辑是一种在生物体基因组中插入、删除、改造或替换DNA的基因工程技术。早期基因工程技术将基因材料随机地、无固定位点地插入宿主基因组；基因编辑则与之不同，是在特定基因位点上进行针对性修改。

基因组是一个庞大而复杂的指令集，其中包括单个基因的编码，也包括用来控制特定基因在何时、何地进行表达的“调控”编码部分。对于某些疾病，基因疗法可以在原有位置上用正常的等位基因代替有缺陷的基因，充分利用邻近的调控编码和处理编码，实现最小幅度的基因改造。

许多慢性病都是由基因突变引起的，且目前还未找到有效的治疗方法。虽然蛋白质替代和RNA干扰技术（RNAi）可以改变体内蛋白质的水平，但这些治疗的效果是暂时的，且有效性受限。

在不影响基因组其他部分的情况下，从源头校正错误编码，就有望为遗传病提供真正的治疗方案。校正后的细胞可以继续在体内生长和分裂，从而维持终生治疗，无论患者在哪个年龄接受治疗。

基因组编辑作为一种有潜力治愈慢性病的技术，我们从未忽视其价值。多年来，我们探索了多种方法来应用基因组编辑技术，以改善严重慢性疾病患者的生活。2019年，我们与蓝鸟生物公司（bluebird bio）合作，共同开发用以治疗遗传疾病的基因组编辑疗法，其最初重点是纠正缺乏凝血因子Ⅷ的血友病基因，以期为A型血友病患者提供终身有效的无因子替代的基因疗法。