concizumab 2期数据显示其有潜力成为所有血友病患者安全有效的皮下预防治疗用药

澳大利亚墨尔本,2019年7月8日——concizumab展示出良好的安全特性,在血友病A患者(explorer5)和血友病A/B伴抑制物患者(explorer4)中预防出血事件获得临床概念验证。今天,在第27届国际血栓形成与止血学会年会上,瑞典马尔默斯科纳大学医院的Astermark教授展示了两项2期试验主试验期(24周)的结果。介绍上述试验结果的论文已提交至《血液》(Blood)期刊。

使用concizumab治疗耐受性良好,没有出现不良事件相关的退出和血栓栓塞事件。尽管许多患者因保守的剂量规则而治疗不足,上述2期试验仍展示出与凝血因子预防治疗相当的年化出血率。非常重要的一点是,突破性出血的治疗未观察到任何安全性问题,而且所有患者均继续参加正在进行的扩展期试验。

“这些结果对于血友病B伴抑制物患者尤为重要,他们的治疗选择非常有限, concizumab治疗血友病B伴抑制物获FDA突破性疗法认定更加突显了这一点。”explorer4试验研究者、《血液》期刊论文首席作者Amy Shapiro表示。

“我们非常高兴concizumab 2期试验的结果支持其作为一种安全、耐受性良好的药物,可皮下给药预防性治疗所有血友病患者,无论其抑制物状况 ;同时我们对继续进行3期试验也倍感激动。”诺和诺德全球生物制药运营部执行副总裁Ludovic Helfgott表示。全球3期临床试验将于今年晚些时候启动。

关于explorer4和explorer5试验

Explorer4是一项针对26名血友病A/B伴抑制物患者的随机对照2期研究,explorer5是针对36名血友病A患者的2期研究。在explorer4中,患者按2:1随机分组,接受concizumab预防治疗或eptacog alfa activated(重组活化凝血因子VII [rFVIIa])按需治疗。基于2期试验中采集到的数据(包括基于疗效的保守的个体剂量递增方案),3期关键性研究所遵循的优化剂量及试验设计已制定完毕。

关于concizumab

Concizumab是一种首创的、具有高亲和力、人源化的重组单克隆抗体,通过与Kunitz-2结构域结合抑制TFPI(组织因子途径抑制物),使FVIIa:组织因子复合物能够产生足够的活化凝血因子X,恢复血友病患者的止血潜能。基于其独特的作用机制,预期concizumab在血友病A和B(伴或不伴抑制物)中同样有效。此外,其皮下给药方式可改善患者依从性,从而获得更好的结局。

关于血友病

血友病是凝血因子VIII(血友病A)或因子IX(血友病B)缺乏所导致的严重罕见病。许多血友病患者目前仍未得到诊断或充分治疗。即使得到了治疗,血友病患者也可能存在慢性疼痛、活动受限,主要源于关节反复出血;如未得到充分治疗或完全未治疗,则患者在幼年即会面临死亡风险。对于许多血友病患者来说,以皮下方式预防给药且安全有效的治疗制剂仍然是未满足的医疗需求。


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