新2期试验数据显示一周给药一次的somapacitan有潜力有效治疗儿童生长激素缺乏症

2018年9月28日,希腊雅典——Somapacitan是一种新型在研的每周注射一次的生长激素衍生物;一项在生长激素缺乏症患儿中进行的2期试验显示,somapacitan与每日注射一次的诺泽®(somatropin)治疗获益相当。目前没有每周注射一次的生长激素缺乏症治疗方法获批。今天,REAL 3试验数据在希腊雅典举行的第57届欧洲儿科内分泌学会年会上公布。

此试验将三个剂量的somapacitan(0.04, 0.08 or 0.16 mg/kg/周)与诺泽®相比。0.08和0.16 mg/kg/周剂量组与诺泽®(0.034mg/kg/天)相比年生长速率无显著差异。3个somapacitan剂量组的平均年生长速率分别为8.0 cm、10.9 cm和12.9 cm,每日注射的诺泽®为11.4 cm。somapacitan在所有剂量组中均耐受好,没有临床相关的安全性或局部耐受问题。

“目前生长激素缺乏症患儿需每天注射,这对于患儿和看护者来说都是一个重大负担。而每周注射一次的治疗对于患儿及家庭来说是重大进展,能减少他们的生活不便。”来自瑞典斯德哥尔摩卡罗林斯卡大学医院卡罗林斯卡协会及儿童内分泌科的首席研究员Lars Sävendahl 教授表示。

“经过多年每天给药,注射倦怠会影响依从性,导致治疗结果不如意。”诺和诺德执行副总裁兼首席科学官唐迈之(Mads Krogsgaard Thomsen)表示。“基于长期承诺,我们正在为生长激素缺乏症儿童研发每周1次注射的Somapacitan。”

关于REAL 3试验

REAL 3是一项多国、随机、平行分组、阳性对照试验,主要终点是与每日给药一次的诺泽®对比,评估在59名此前未接受过生长激素治疗的前青春期生长激素缺乏症患儿多个剂量每周注射一次的somapacipan 治疗26周后的疗效。患儿随机分入不同剂量(0.04、0.08或0.16 mg/kg/周)的somapacitan组或诺泽®0.034 mg/kg/日治疗组。试验证实两个较高somapacitan剂量组生长速率与诺泽®组无统计学差异,但呈剂量依赖性。3个somapacitan剂量组的平均身高增长分别为8.0 cm、10.9 cm和12.9 cm,而每日注射的诺泽®为11.4 cm。somapacipan安全性与诺泽®已知的安全性一致。

关于somapacitan

Somapacitan是一种人生长激素长效类似物,目前作为治疗生长激素缺乏症的药物研发。Somapacitan研发基于近20年经验的长效胰岛素、GLP-1及生长激素技术。Somapacitan将人生长激素进行修饰,增加与血浆白蛋白结合力,使其可以每周一次给药。

关于儿童生长激素缺乏症

儿童生长激素缺乏症是一种罕见病,血液中没有足量生长激素确保其正常生长。患儿在2至3岁后出现生长减缓或停滞。如尽早治疗,患儿可能长至正常身高。目前上市的生长激素治疗须每日皮下注射。


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