蓝鸟生物公司与诺和诺德公司达成研究合作协议,开发体内基因编辑疗法治疗血友病及其它严重遗传性疾病

美国马萨诸塞州剑桥和丹麦Bagsværd,,2019年10月9日——今日,蓝鸟生物公司(bluebird bio, Inc.)和诺和诺德公司宣布,双方已达成一项为期3年的研究合作,联合开发下一代体内基因编辑疗法,治疗包括血友病在内的遗传性疾病。在为期3年的合作研究期间,蓝鸟和诺和诺德将着重于为血友病A患者开发基因治疗新疗法,最终达成终生无需进行因子替代的目标。

此项研究合作将利用蓝鸟生物基于mRNA的megaTAL™专利技术,可高度特异、有效地实现基因沉默、基因编辑和基因加成。该项目与诺和诺德血友病产品管线相协调,研发的重点将首先集中于纠正凝血因子FVIII缺乏症,同时探索其他潜在的治疗靶点。

“我们很高兴宣布与蓝鸟的合作;蓝鸟在基因治疗领域所展示出的能力将使下一代创新产品对患者生活产生重大影响。”诺和诺德全球药物研发高级副总裁Marcus Schindler表示。“这项从基因层面解决遗传疾病的重要研究合作,反映了诺和诺德的持久承诺和投入——研发能够真正改变血友病及其它遗传性疾病患者生活的治疗药物。”

“基于megaTAL技术,蓝鸟在体内基因编辑平台上已经取得了巨大进展,包括在高质量mRNA的生产与纯化方面。”蓝鸟生物首席科学官Philip Gregory博士表示。“我们相信这一技术能够创造出具有高度差异化的疗法来治疗许多严重遗传性疾病。此外,能够将这一新平台技术与诺和诺德在血友病研究治疗方面深厚的专业知识相结合,我们也倍感兴奋。我们相信此项合作会引领我们达成重新定义治疗模式、切实降低因子VIII缺乏症患者疾病负担的共同目标。”

关于megaTAL

MegaTAL是一种将能够自然切割DNA的归巢核酸内切酶(HE)与转录激活子样效应子(TAL)的DNA结合域相结合的单链融合酶。TAL是一种可识别特定的DNA序列、易于工程化的蛋白。这一蛋白融合结构可以生成具有极高活性、高度特异性的紧凑的核酸酶,可与目前所有病毒及非病毒载体递送方法兼容。

关于血友病

血友病A在活产男婴中的发病率约为1/5000,血友病B的发病率约为1/25000。全球有40多万男性患有血友病A或B,在发展中国家存在显著诊断不足。据估计,凝血因子VIII生成缺陷的血友病A患者有30.4万名,而凝血因子IX生成缺陷的血友病B患者约有13.6万名。

血友病患者经常出现关节出血,特别是膝关节和踝关节。患者的肌肉、软组织、消化道甚至脑部也可发生出血。创伤、大型手术、拔牙或其它小型手术操作时都需要监测,以管理伴随的出血。如得不到治疗,出血可导致疼痛,给患者造成持续性损伤并导致其活动受限。

关于蓝鸟生物公司(bluebird bio, Inc.)

蓝鸟生物肩负基因治疗先锋的使命。在位于美国马萨诸塞州剑桥的总部,我们正在研发治疗严重遗传性疾病和癌症的基因疗法,我们的宗旨是使患有潜在致命性疾病且治疗选择有限的患者能够过上完整的生活。在实验室之外,我们正在努力对医疗系统进行革命性创新,以创造可及度、透明度和教育机会,使所有能够从中获益的患者都能够使用基因治疗。

蓝鸟生物是一家以人类故事为动力的人性化公司。我们正在利用3种基因治疗技术,即基因添加、细胞治疗和(通过megaTAL实现的)基因编辑,通过对大脑型肾上腺脑白质营养不良、镰状细胞病、输血依赖型β-地中海贫血及多发性骨髓瘤进行研究,将我们的关注与专业知识应用于一系列疾病。

蓝鸟在美国华盛顿州西雅图、北卡罗来纳州达勒姆以及瑞士楚格都设有分支机构。了解更多信息,请访问bluebirdbio.com。

欢迎您在LinkedIn上关注@bluebirdbio。

bluebird bio是蓝鸟生物公司的注册商标。


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