诺和诺德在美国和欧盟提交长效因子VIII(N8-GP)用于治疗A型血友病的注册申请

2018年2月27日,丹麦Bagsværd——诺和诺德今天宣布针对N8-GP向美国食品药品监督管理局提交了生物制品许可申请(BLA),并向欧洲药品管理局提交了上市授权申请(MAA),N8-GP是一种半衰期延长的因子VIII产品,用于治疗A型血友病。

上述申请是基于pathfinder临床试验项目结果。pathfinder项目入组250余名A型血友病患者,研究N8-GP在成人和儿童以及接受手术的患者中的疗效与安全性。试验中,每4天接受一次N8-GP预防性治疗的成人患者,预防性治疗组和按需治疗组年化平均出血发生率分别为1.3次和30.9次。每周给药两次的儿童受试者年化平均出血率为1.95次。在手术治疗中,应用了N8-GP的所有手术均得到有效实施;在所进行的45例手术中,有43例通过止血反应评估报告的临床疗效为“优秀”或“良好”。

在整个pathfinder临床试验项目中,N8-GP展示出安全及耐受性良好的特性。

“我们对在美国和欧盟提出长效N8-GP注册申请感到非常激动。”诺和诺德执行副总裁兼首席科学官唐迈之(Mads Krogsgaard Thomsen)表示。“基于全球pathfinder临床试验项目的结果,我们相信N8-GP能够通过减少静脉注射次数减轻治疗负担,同时为A型血友病患者达成有效性及安全性获益。”

关于N8-GP

N8-GP(turoctocog alfa pegol)是糖基聚乙二醇化形式的turoctocog alfa,专为延长半衰期而设计。其糖基聚乙二醇化定点位于截去的B区内。N8-GP是一种B区修饰形式的turoctocog alfa,因此通过凝血酶活化作用产生的因子VIII与内生FVIII及turoctocog alfa均相同。

关于pathfinder 3a期临床试验项目

pathfinder项目入组250余名A型糖尿病患者,研究N8-GP在成人及儿童患者中进行出血控制、预防及手术治疗的安全性与疗效。

pathfinder 2是一项全球试验,评估N8-GP在12岁及以上血友病患者中进行预防及按需治疗的安全性与疗效。其中175人每4天接受一次50 IU/kg的预防性治疗,12人接受按需治疗。治疗持续长达21个月,接受预防性治疗及按需治疗的患者年化平均出血发生率分别为1.3次和30.9次。药代动力学数据所记录的单剂半衰期为18.4小时,预防性治疗患者接受下一个剂量前即时测定的药物平均谷浓度为4%。

pathfinder 3为开放标签、国际多中心试验,评估N8-GP在此前接受过治疗的12岁及以上重型A型血友病患者中针对围手术期管理给药时的疗效与安全性。试验入组33位患者,进行了45次手术。患者手术前单剂N8-GP给药,平均剂量为51 IU/kg。所有应用了N8-GP给药的手术均有效实施,在所进行的45例手术中,有43例通过止血反应评估报告的临床效力为“优秀”或“良好”。N8-GP具有安全和耐受的良好特性。

pathfinder 5为一项全球性儿科试验,评估N8-GP在此前接受过治疗的0-11岁儿童A型血友病患者预防性治疗的安全性与疗效。在试验中,34名0-5岁儿童和34名6-11岁儿童接受了预防性和按需治疗。所有儿童接受了长达26周的每周两次50-75 IU/kg的治疗,其中年化平均出血率为1.95次。N8-GP具有安全和耐受的良好特性。


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