我们为血友病和其他罕见血液异常疾病患者发现安全且有效的治疗方案。

血友病是一种罕见的严重遗传性血液异常疾病,影响血液的正常凝结。血友病患者出血的时间比正常人长。据估计,每1万人中就有1位血友病患者,全世界血友病患者多达45万人。

血友病是一种遗传性疾病,一般从父母遗传给后代,但有约三分之一的病例由自发性突变引起。血友病A和B的基因位于X染色图上,因此主要影响男性。

血友病分为两种类型。最常见的类型是血友病A,人体内没有足量的凝血因子VIII。血友病B较罕见,由人体内缺乏足量的凝血因子IX引起,仅占血友病总病例的15-20%。

血友病书, 图片丽莎米勒从伦敦 (妈妈) 和艾萨克 (7) 与妹妹劳伦 (5) - 艾萨克有血友病

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严重血友病病例中,微小创伤后甚至无创伤(称为自发出血)会发生持续出血。严重并发症可能导致出血进入关节、肌肉、大脑和其他内脏,以及慢性疼痛和活动受限。

可在发生出血(按需治疗)时注射给药或定期给药,以提前预防出血。

很多血友病患者仍未确诊或未得到充分治疗。

人患有血友病

行动受限

感受到伴侣的支持

感受到自己儿子的血友病使全家的关系更加紧密

显示实验室设备的血友病插图。

我们的科研人员正在探索血友病和罕见血液疾病的创新型长效和皮下治疗解决方案,目标是减轻当前的治疗负担,改善临床结局,并将得到口服疗法和基因疗法研究的补充。

我们努力提高血友病和其他罕见血液疾病患者的生活质量。通过合作,我们致力于发现新靶点和创新化合物及技术,满足未被满足的医疗需求。目前,我们正致力于以下领域的研究:

  • 血友病的新型预防性药物
  • 细胞和基因疗法
  • 镰状细胞病等血液疾病的临床价值

我们的管线具极具潜力,能够确保我们始终处于发现下一代药物的最前沿。